Europaudvalget 2000-01
EUU Alm.del Bilag 1473
Offentligt
1463105_0001.png
Modtaget via elektronisk post. Der tages forbehold for evt. fejl
Europaudvalget
(Alm. del - bilag 1473)
sundhedsministerråd
(Offentligt)
Medlemmerne af Folketingets Europaudvalg
og deres stedfortrædere
Bilag
1
Journalnummer
400.C.2-0
Kontor
EU-sekr.
28. juni 2001
Til underretning for Folketingets Europaudvalg vedlægges Sundhedsministeriets notat samt grundnotat om
forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for lægemidlet til sjældne
sygdomme "Replagal – Agalsidase alfa".
Forslaget behandles i skriftlig procedure i forskriftskomitéen med frist den 13. juli 2001.
Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af
markedsførings-tilladelse for lægemidlet til sjældne sygdomme "Replagal – Agalsidase alfa"
Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal
være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 13. juli 2001.
Replagal skal anvendes til behandling af en sjælden arvelig lidelse, Fabry's sygdom. Patienter med Fabry's
sygdom har en beskadeligelse af en gen på X-kromosomet, og afficerer derfor helt overvejende mænd (samme
arvegang som blødersygdommen), hvorved der opstår defekt i enzymet alfa-galactosidase-A, som normalt
nedbryder et bestemt fedtstof. Herved ophobes fedtstoffet i mange forskellige celler eller væv. Sygdommen
diagnosticeres i reglen først i barnealderen eller hos unge, med mindre man gennem familiehistorien har
mistanke om gendefekt, idet organskader og symptomer først indtræder efter års ophobning af fedtstoffet. De
fleste patienter når voksenalderen, hvor de som oftest dør i 40-50-års alderen af nyresvigt, blodprop i hjernen
eller hjertekarsygdomme.
Replagal er det samme enzym, som patienter med Fabry's sygdom mangler. Enzymet er fremstillet ved
rekombinant DNA-teknologi, og gives som intravenøs infusion hver anden uge. Denne
substitutionsbehandling skal formentlig være livslang.
Lægemidlet må kun udleveres efter begrænset recept. I Danmark kun til sygehuse.
 PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files
1463105_0002.png
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til
lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det
pågældende lægemiddel vil indebære behandlingsmæssige fordele.
Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.
Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om kommissions-beslutning om udstedelse af
markedsføringstilladelse for lægemidlet til sjældne sygdomme "Replagal - Agalsidase alfa".
1. Indledning.
Kommissionens forslag (EU/1/01/189/001) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til
medlemsstaterne den 13. juni 2001.
Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 2309/93 om fastlæggelse af
fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om
oprettelse af et europæisk agentur for lægemiddelvurdering.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til
forslaget skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 13. juli 2001.
Efter forordning 2309/93 skal en ansøgning om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler, der
fremstilles efter bioteknologiske metoder samt til produktions- og vækstfremmende veterinære lægemidler
følge en central godkendelsesprocedure. Virksomhederne kan endvidere anmode om anvendelse af den
centrale procedure for andre innovative lægemidlers vedkommende.
Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Agentur for
lægemiddelvurdering. Agenturets 2 ekspertudvalg CPMP og CVMP, hvortil hvert medlemsland har udpeget 2
medlemmer, afgiver udtalelse om ansøgninger om henholdsvis humane lægemidler og veterinære lægemidler.
På grundlag af det relevante udvalgs udtalelse træffer Kommissionen beslutning om godkendelse eller nægtelse
af godkendelse af u dstedelse af en markedsføringstilladelse.
Kommissionens beslutning træffes efter komitéprocedure (IIIb-procedure). Efter denne procedure forelægges
Kommissionens forslag til beslutning forskriftskomitéen, der træffer afgørelse med kvalificeret flertal.
En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve lovgivning, men indebærer pligt for administrationen til
at anerkende den pågældende beslutning som bindende for Danmark.
Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.
 PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files
1463105_0003.png
2. Forslagets formål og indhold.
Vedtagelse af kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes
en markedsføringstilladelse til lægemidlet til sjældne sygdomme, Replagal - Agalsidase alfa, som
giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 15 medlemslande.
Kort beskrivelse af lægemidlet
Replagal - Agalsidase alfa skal anvendes til behandling af en sjælden arvelig lidelse, Fabry’s sygdom.
Patienter med Fabry’s sygdom har en beskadigelse af et gen på X-kromosomet, og afficerer derfor
helt overvejende mænd (samme arvegang som blødersygdommen), hvorved der opstår en defekt i
enzymet alfa-galactosidase-A, som normalt nedbryder et bestemt fedtstof. Herved ophobes fedtstoffet
i mange forskellige celler og væv. Sygdommen diagnosticeres i regl rst i barnealderen eller hos unge,
med mindre man gennem familiehistorien har mistanke om gendefekt, idet organskader og
symptomer først indtræder efter års ophobning af fedtstoffet. De fleste patienter når voksenalderen,
hvor de som oftest dør i 40-50-års alderen af nyresvigt, blodprop i hjernen, eller hjertesygdomme.
Replagal er det samme enzym, som patienter med Fabry’s sygdom mangler. Enzymet er fremstillet
ved rekombinant DNA-teknologi, og gives som intravenøs infusion hver anden uge. Denne
substitutionsbehandling skal formentlig være livslang.
Bivirkninger er få og opstår oftest i tilslutning til infusionen i form af kulderystelser og
ansigtsrødmen.
Replagal må kun udleveres efter begrænset recept. I Danmark kun til sygehuse.
3. Forslagets konsekvenser for Danmark.
Replagal er blev udpeget som et muligt lægemiddel til sjældne sydomme den 8. august 2000, og har modtaget
en positiv udtalelse fra CPMP. Det skønnes, at der er ca. 40 patienter i Danmark med Fabry’s sygdom. De
behandles og følges næsten alle på Rigshospitalet i København. Det er endnu for tidligt at udtale sig om,
hvorvidt behandling med Replagal vil forlænge levetiden, men på kortere sigt bedrer Replagal nyre- og
hjertefunkt og formindsker de brændende smerter i hænder og fødder, der er karakteristiske for sygdommen.
I den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til
lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det
pågældende læge-middel kan indebære behandlingsmæssige fordele.
Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.
Da en pris, hvortil præparatet vil blive markedsført i Danmark, endnu ikke kendes, er det ikke muligt at
vurdere, om forslaget vil få økonomiske konsekvenser for amtskommunerne.
4. Nærheds- og proportionalitetsprincippet.
Kommissionen har ikke begrundet forslaget i henhold til nærheds- eller proportionalitetsprincippet.
Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.
 PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files
1463105_0004.png
5. Høring.
Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler foreligger Lægemiddelstyrelsen ikke for
andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale
indeholder oplysninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.
6. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg.
Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.