PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

Europaudvalget 2002-03
EUU Alm.del Bilag 1126
Offentligt

PDF udgave (124 KB)

Medlemmerne af Folketingets Europaudvalg

og deres stedfortrædere

Bilag

Journalnummer

400.C.2-0

Kontor

EU-sekr.

26. juni 2003

KOMITÉSAG

Til underretning for Folketingets Europaudvalg vedlægges Indenrigs- og

Sundhedsministeriets notat samt grundnotat om forslag til kommissionsbe-

slutning om ændring af markedsførings tilladelse for lægemidlet til sjældne

sygdomme ”BUSILVEX – Busulfan”.

Medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i

hænde senest den 28. juni 2003.

Indenrigs- og Sundhedsministeriet

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

Dato:

Kontor:

J.nr.:

Sagsbeh.:

Fil-navn:

Sum. nr.

17. juni 2003

4.s.kt.

2003-1307-21

tkj

Dokument 3

0354

Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissions-

beslutning om ændrin g af markedsføringstilladelse for lægemid-

let til sjældne sygdomme "BUSILVEX - Busulfan".

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlems-

staternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest

den 28. juni 2003.

BUSILVEX er en ny farmaceutisk formulering af den velkendte aktive substans

busulfan, som i en lang årrække har været anvendt til behandling af en sjælden kro-

nisk leukæmiform. Senere har midlet være t anvendt til forbehandling af visse pati-

enter, der skal knoglemarvstransplanteres med marv fra en fremmed donor.

Da patienterne ofte er forkvalmede, og da optagelsen af lægemidlet fra tarmen vari-

erer, er BUSILVEX et betydeligt medicinsk fremskridt, idet en ny formulering tilla-

der, at busulfan kan indgives intravenøst.

Busulfan er det mest potente farmakologiske middel til drab af knoglemarvsstam-

celler, der kendes, og det er den virkning, der udnyttes medicinsk. Bivirkningerne

er derfor nøje knyttet til symptomer på knoglemarvsablation, blødning, øget infek-

tionsrisiko og blodmangel. Desuden kan der optræde svær leverskade under be-

handling med busulfan.

BUSILVEX må kun udleveres efter begrænset recept.

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud le-

ver op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Læ-

gemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel vil

indebære behandlingsmæssige fordele.

Regeringen kan på den baggrund støtte Kommissionens forslag.

Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommis-

sionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

lægemidlet til sjældne sygdom me ”BUSILVEX - Busulfan”

1. Indledning

Kommissionens forslag EU/1/03/254/001 (EMEA/H/C/472) til den ovenfor

nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 28. maj 2003.

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 2309/93 om

fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og

veterinærmedicinske lægemidler og om opret telse af et europæisk agentur for læge-

middelvurdering.

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlems-

staternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéen i

hænde senest den 28. juni 2003.

Efter forordning 2309/93 skal en ansøgning om udstedelse af markedsføringstilla-

delse til lægemidler, der fremstilles efter bioteknologiske metoder samt til produkti-

ons- og vækstfremmende veterinære lægemidler følge en central godkendelsespro-

cedure. Virksomhederne kan endvidere anmode om anvendelse af den centrale pro-

cedure for andre innovative lægemidlers vedkommende.

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Euro-

pæiske Agentur for lægemiddelvurdering . Agenturets 2 ekspertudvalg CPMP

(Committee for Proprietary Medicinal Products) og CVMP (Committee for Veteri-

nary Medicinal Products), hvortil hvert medlemsland har udpeget 2 medlemmer,

afgiver udtalelse om ansøgninger om henholdsvis humane lægemidler og veterinære

lægemidler. På grundlag af det relevante udvalgs udtalelse træffer Kommissionen

beslutning om godkendelse eller nægtelse af godkendelse af udstedelse af en mar-

kedsføringstilladelse.

Kommissionens beslutning træffes efter forvaltningsproceduren i Det Stående Ud-

valg for Humanmedicinske Lægemidler. Hvis der er kvalificeret flertal for forslaget,

vedtager Kommissionen forslaget. Opnås der ikke kvalificeret flertal, forelægger

Kommissionen forslaget for Rådet, der træffer afgørelse med kvalificeret flertal.

Rådet kan forkaste forslaget ved simpelt flertal.

Har Rådet ikke inden for en frist på 3 måneder truffet nogen afgørelse, vedtager

Kommissionen forslaget.

2. Forslagets formål og indhold

Vedtagelse af kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissi-

onen kan udstede en markedsføringstilladelse til lægemidlet “BUSILVEX - Busul-

fan” som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 15 medlemslande.

Kort beskrivelse af lægemidlet

BUSILVEX er en ny farmaceutisk formulering af den velkendte aktive substans

busulfan, som i en lang årrække har været anvendt til behandling af en sjælden kro-

nisk leukæmiform. Senere har midlet være t anvendt til forbehandling af visse pati-

enter, der skal knoglemarvstransplanteres med marv fra en fremmed donor.

En væsentlig ulempe ved sidstnævnte behandling, som ofte også omfatter mindre

børn, har været, at busulfan skal indtag es gennem munden i en dosis 1 mg/kg le-

gemsvægt hver 6.time i 4 døgn, svarende ti l 30-40 tabletter hver 6. time for en vok-

sen person. Da patienterne ofte er forkvalmede, og da optagelsen af lægemidlet fra

tarmen varierer, er BUSILVEX et betydeligt medicinsk fremskridt, idet en ny for-

mulering tillader, at busulfan kan indgives intravenøst.

Busulfan skal gives sammen med lægemidlet cyklofosfamid som forbehandling af

patienter, der skal modtage knoglemarv fra en donor i de situationer, hvor konven-

tionel behandling med helkropsbestråling og cyklofosfamid ikke kan anvendes.

Busulfan er det mest potente farmakologiske middel til drab af knoglemarvsstam-

celler, der kendes, og det er den virkning, der udnyttes medicinsk. Bivirkningerne

er derfor nøje knyttet til symptomer på knoglemarvsablation, blødning, øget infek-

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

tionsrisiko og blodmangel. Desuden kan der optræde svær leverskade under be-

handling med busulfan.

BUSILVEX må kun udleveres efter begrænset recept.

3. Nærheds- og propor tionalitetsprincippet

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.

4. Udtalelser

Europaparlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

BUSILVEX (busulfan) anvendes i dag udelukkende til behandling med knogle-

marvstransplantation. I Danmark udføres ca. 50 transplantationer med donormarv

årligt, alle på Rigshospitalets Hæmatologiske afdeling, som har landsfunktion mht.

denne behandlingsteknologi.

Størstedelen af disse patienter med akut leukæmi og en række andre sjældne dødeli-

ge blodsygdomme vil blive konditioneret med standardbehandling, bestående af

helkropsbestråling og kemoterapi (cyklofosfamid).

Hos et mindretal vil helkropsbestråling være kontraindiceret, og her er BUSILVEX

et værdifuldt alternativ. Forbehandlingen tjener især to formål: 1) udryddelse af

ondartede celler og 2) en ødelæggelse af pa tientens eget immunsystem, idet der el-

lers ville ske en afstødning af den ny knoglemarv.

BUSILVEX er et medicinsk fremskridt, fordi man nu kan dosere busulfan på en

mere sikker måde, og fordi de ofte meget syge og forkvalmede patienter slipper for

at indtage hundreder af tabletter i dagene inden transplantation.

I den sammenhæng udgør forslaget en fo rbedring af sundhedsbeskyttelsen.

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud le-

ver op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Læ-

gemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel

kan indebære behandlingsmæssige fordele.

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

Da man endnu ikke kender den pris, som lægemidlet vil blive solgt til, kan man ikke

præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for amtskommunerne

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve lovgivning, men indebærer

pligt for administrationen til at anerkende den pågældende beslutning som bindende

for Danmark.

6. Høring

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler foreligger Lægemiddelsty-

relsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsa-

gende dokumentationsmateriale indeholder oplysninger om forretningshemmelig-

heder af sensitiv karakter.

7. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files