Medlemmerne af Folketingets Europaudvalg og deres stedfortrædere Bilag Journalnummer 1 400.C.2-0 EUK 22. oktober  2004 KOMITÉSAG Til underretning for Folketingets Europaudvalg vedlægges Indenrigs- og Sundhedsministeriets notat samt grundnotat om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for lægemidlet ”Xagrid – Anagrelid”. Medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 24. oktober 2004.

1 Indenrigs- og Sundhedsministeriet 4.kt. J.nr. 2004-1307-88 SUM nr. 0406 Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds-føringstilladelse for lægemidlet ”Xagrid - Anagrelid” . / . Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat. Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 24. oktober 2004. Anagrelid  har  i  snart  20  år  været  brugt  på  specialafdelinger  for blodsygdomme til behandling af forskellige tilstande med et svært forhøjet antal blodplader i blodet (trombocytose). Normalt overstiger blodpladetallet ikke 400 mia. per liter blod. Ved værdier over  1000  mia.  stiger  risikoen  for  både  blodpropper  og  blødninger betydeligt. Behandlingen sigter derfor mod at sænke blodpladerne samt at forhindre sammenklumpning af blodpladerne og dannelse af blodpropper. Traditionelt har man anvendt celledræbende midler (fex. hydroxurea) og acetylsalicylsyre. Selv om virkningen af anagrelid ikke er fuldt ud belyst, synes lægemidlet at hæmme   dannelsen   af   blodplader   ved   en   direkte   virkning   på megakaryocytterne i knoglemarven. Anagrelid skal kun bruges i de situationer, hvor standardbehandling enten er ineffektiv eller er kontraindiceret. Lægemidlet indtages i form af kapsler. De mest almindelige bivirkninger er hovedpine, svimmelhed, hjertebanken, ødemer og symptomer fra mavetarmkanalen i form af kvalme og diarre. Xagrid må kun udleveres efter begrænset recept og vil kun blive anvendt på specialafdelinger for blodsygdomme.

2 Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det  er  Lægemiddelstyrelsens  opfattelse,  at  markedsføringen  af  det pågældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen. Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.

3 Grundnotat   til   Folketingets   Europaudvalg   om   forslag   til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsfø-ringstilladelse for Xagrid® (anagrelid) 1. Indledning Kommissionens  forslag  (EMEA/H/C/480  –  EU/1/04/295/001)  til  den  ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 24. september 2004. Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk lægemiddelagentur. Forslaget  behandles  i  skriftlig  procedure,  og  Kommissionen  har  oplyst,  at medlemsstaternes  stillingtagen  til  forslaget  skal  være  formanden  for forskriftskomitéen i hænde senest den 24. oktober 2004. Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler udviklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proceduren skal desuden  anvendes  ved  godkendelse  af  lægemidler  til  mennesker  med  et indhold  af  nye  aktive  stoffer  (der  ikke  tidligere  har  været  godkendt  i  et lægemiddel  inden  for  EU),  når  de  pågældende  lægemidler  er  fremstillet  til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukkersyge og  sjældne  sygdomme  samt  ved  godkendelse  af  veterinære  lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet. Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den centrale procedure  for  andre  lægemidler  med  et  nyt  aktivt  stof,  lægemidler  som  er behandlingsmæssigt,   videnskabeligt   eller   teknisk   nyskabende,   samt lægemidler,  hvor  en  tilladelse  på  fællesskabsplan  kan  være  til  gavn  for patienterne.   Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske   Lægemiddelagentur.   Lægemiddelagenturets   udtalelse   om ansøgningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved ansøgninger om godkendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP  (Committee  for  Medicinal  Products  for  Human  Use  –  Udvalget  for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til dette udvalg.

4 Kommissionen   træffer   afgørelse   om   godkendelse   eller   nægtelse   af godkendelse   af   udstedelse   af   en   markedsføringstilladelse   efter forvaltningsproceduren   i   Det   Stående   Udvalg   for   Humanmedicinske Lægemidler. Kommissionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder anvendelse.  Opnås  der ikke  kvalificeret  flertal i  udvalget,  forelægger Kommissionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte anvendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen  på 1 måned truffet  en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning. 2. Forslagets formål og indhold Vedtagelse  af  Kommissionens  forslag  til  beslutning  indebærer,  at  der  af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Xagrid  , som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 25 medlemslande. Kort beskrivelse af Xagrid® (anagrelid) Anagrelid har i snart 20 år været brugt på specialafdelinger for blodsygdomme til behandling af forskellige tilstande med et svært forhøjet antal blodplader i blodet (trombocytose). Normalt overstiger blodpladetallet ikke 400 mia. per liter blod. Ved værdier over 1000  mia.  stiger  risikoen  for  både  blodpropper  og  blødninger  betydeligt. Behandlingen  sigter  derfor  mod  at  sænke  blodpladerne  samt  at  forhindre sammenklumpning af blodpladerne og dannelse af blodpropper. Traditionelt har man anvendt celledræbende midler (fex. hydroxurea) og acetylsalicylsyre. Selv om virkningen af anagrelid ikke er fuldt ud belyst, synes lægemidlet at hæmme dannelsen af blodplader ved en direkte virkning på megakaryocytterne i knoglemarven. Anagrelid skal kun bruges i de situationer, hvor standardbehandling enten er ineffektiv eller er kontraindiceret. Lægemidlet indtages i form af kapsler. De  mest  almindelige  bivirkninger  er  hovedpine,  svimmelhed,  hjertebanken, ødemer og symptomer fra mavetarmkanalen i form af kvalme og diarre. Xagrid må kun udleveres efter begrænset recept og vil kun blive anvendt på specialafdelinger for blodsygdomme. 3. Nærheds- og proportionalitetsprincippet Der  er  tale  om  en  gennemførelsesforanstaltning  for  en  allerede  vedtagen retsakt.  

5 4. Udtalelser Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget. 5. Forslagets konsekvenser for Danmark Forslaget indebærer først og fremmest, at et allerede brugt lægemiddel får en markedsføringstilladelse, hvorved anagrelid bliver mere præcist positioneret i forhold til anden behandling af trombocytose. Anagrelid er utvivlsomt mindre effektivt mht. at sænke blodpladetallet end hydroxurea, som er standardbehandling, men kan være et terapeutisk alternativ. I den henseende er Xagrid at betragte som en forbedring af behandlingen af trombocytose. Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det   er   Lægemiddelstyrelsens   opfattelse,   at   markedsføringen   af   det pågældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen. Da man endnu ikke kender den pris, som Xagrid vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af patienterne med trombocytose, der vil skulle tilbydes behandling med Xagrid, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for amtskommunerne. Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser. En  vedtagelse  af  Kommissionens  forslag  vil  ikke  kræve  lovgivning,  men indebærer  pligt  for  administrationen  til  at  anerkende  den  pågældende beslutning som bindende for Danmark. 6. Høring Ansøgninger   om   markedsføringstilladelser   til   lægemidler   forelægger Læge-middelstyrelsen  ikke  for  andre  myndigheder  eller  organisationer,  da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplysninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter. 7. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.

6