Medlemmerne af Folketingets Europaudvalg og deres stedfortrædere Bilag Journalnummer Kontor 1 400.C.2-0 EUK 8. april  2005 KOMITÉSAG Til underretning for Folketingets Europaudvalg vedlægges Indenrigs- og Sundhedsministeriets notat samt grundnotat om forslag til kommissionsbe- slutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for lægemidlet Aclasta. Medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 9. april 2005. Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågælden- de lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammen- hæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

2 Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds- føringstilladelse for lægemidlet ”Aclasta” Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat. Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlems- staternes  stillingtagen  skal  være  formanden  for  forskriftskomitéen  i  hænde  senest den 9. april 2005. Aclasta (zoledronsyre) tilhører gruppen bisfosfonater og virker primært på knogler- ne. Præparatet er godkendt til behandling af Pagets sygdom i knoglerne.   Pagets  sygdom  rammer  en  eller  flere  skeletdele  med  øget  knoglenedbrydning  og deraf følgende senere øget knoglenydannelse, hvilket medfører abnormt knoglevæv med nedsat styrke. De fleste patienter har ikke symptomer, men sygdommen kan forårsage smerter, øget hudtemperatur over de angrebne steder og deforme knog- ler. Komplikationerne er bl.a. knoglebrud, ledsymptomer, hjerteproblemer, forøget kalkindhold i blodet, hørenedsættelse, nyresten og i sjældne tilfælde knoglekræft. Zoledronsyre  virker  ved  at  hæmme  den  abnorme  knoglenedbrydning  og  -op- bygning. Aclasta gives én gang som infusion i løbet af et kvarter i en blodåre (intra- venøst), hvilket er en klar fordel i forhold til de hidtil anvendte behandlinger: andre bisfonater og calcitonin. Andre bisfonater gives typisk enten dagligt som tabletter i 6 måneder, eller som intravenøs infusion over timer i flere dage og calcitonin gives som  daglige  eller  3  gange  ugentlige  indsprøjtninger  eller  som  næsespray  gennem måneder. Almindelige bivirkninger er influenzalignende symptomer, knogle- og ledsmerter og diarré; størstedelen af symptomerne ophører inden for få dage. Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud le- ver op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Læ- gemiddelstyrelsens  opfattelse,  at  markedsføringen  af  det  pågældende  lægemiddel kan  indebære  behandlingsmæssige  fordele,  og  i  den  sammenhæng  udgør  forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen. Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag. Indenrigs- og Sundhedsministeriet 4.kt. J.nr. 2005-1307-107 SUM nr. 0429 . / .

3 Grundnotat  til  Folketingets  Europaudvalg  om  forslag  til  kommissi- onsbeslutning  om  udstedelse  af  markedsføringstilla  -delse  for  læ- gemidlet Aclasta Resumé En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en ma r- kedsføringstilladelse til lægemidlet Aclasta  . Lægemidlet anvendes til be handling af Pagets sygdom i knoglerne. En vedtagelse af forslaget vil indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelses  -niveauet i Danmark 1. Indledning Kommissionens   forslag   (EU/1/05/308/001(EMEA/H/C/595))   til   den   ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 9. marts 2005. Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse  af fællesskabsprocedurer f  or godkendelse  og  overvågning  af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret  telse af et europæisk lægemiddelagentur. Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med- lemsstaternes    stillingtagen    til    forslaget    skal    vær e    formanden    for    for- skriftskomitéen i hænde senest den 9. april 2005. Efter  forordning  726/2004  skal  en  central  godkendelsesprocedure  følges  ved ansøgninger  om  udstedelse  af  markedsføringstilladelse  til  lægemidler  ud   viklet på  grundlag  af  en  række  bioteknologiske  fremgangsmåder.  Proceduren  skal desuden  anvendes  ved  godkendelse  af  lægemidler  til  mennesker  med  et  in d- hold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden  for  EU),  når  de  pågældende  lægemidler  er  fremstillet  t il  behandling  af immunforsvarssygdomme,  kræft,  visse  nervelidelser,  sukker syge  og  sjældne sygdomme  samt  ved  godkendelse  af  veterinære  lægemidler  bestemt  til  at fremme dyrs vækst eller produktivitet. Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den centrale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er b  e- handlingsmæssigt,  videnskabeligt  eller  teknisk  nyskabende,  samt  læge  midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien terne.   Ansøgninger,  der  behandles  efter  den  centrale  procedure,  indsendes  til  Det Europæiske  Lægemiddelagentur.  Lægemiddelagenturets  udtalelse  om  an   søg - ningen  afgives  af  et  af  agenturets  videnskabelige  ekspertudvalg.  Ved  an- søgninger  om  godkendelse  af  lægemidler  ti  l  mennesker  afgives  udtalelse  af CHMP  (Committee  for  Medicinal  Products  for  Human  Use  –  Udvalget  for  Hu-

4 manmedicinske  Lægemidler).  Hvert  medlemsland  har  udpeget  1  medlem  til dette udvalg. Kommissionen   træffer   afgørelse   om   godkendelse   eller   nægtelse   af   god   - kendelse   af   udstedelse   af   en   markedsføringstilladelse   efter   forvaltnings - proceduren  i  Det  Stående  Udvalg  for  Humanmedicinske  Lægemidler.  Kom - missionen   vedtager   de   foreslåede   foranstaltninger,   der   straks   finder   an- vendelse.  Opnås  der  ikke  kvalificeret  flertal  i  udvalget,  forelægger  Kommis - sionen  sin  beslutning  for  Rådet.  Kommissionen  kan  i  så  fald  udsætte  an- vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret  flertal  træffe  anden  afgørelse  inden  for  1  måned.  Har  Rådet  i kke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommi s- sionen sin beslutning. 2. Forslagets formål og indhold Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Ko m- missionen kan udstedes en markedsføringstill adelse til læg emidlet Aclasta, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 25 medlemslande. Kort beskrivelse af lægemidlet Aclasta (zoledronsyre) tilhører gruppen bisfosfonater og virker primært på kno  g- lerne. Præparatet er godkendt til be handling af Pagets sygdom i knoglerne. Pagets sygdom rammer en eller flere skeletdele med øget knogle nedbrydning og  deraf  følgende  senere  øget  knoglenydannelse,  hvilket  medfører  abnormt knoglevæv  med  nedsat  styrke.  De  fleste  patienter  har  ikke  symp tomer,  men sygdommen  kan  forårsage  smerter,  øget  hudtem -peratur  over  de  angrebne steder  og  deforme  knogler.  Komplikationerne  er  bl.a.  knoglebrud,  ledsympto- mer,  hjerteproblemer,  forøget  kalkindhold  i  blodet,  hørenedsæt   telse,  nyresten og i sjældne tilfælde kn  oglekræft. Zoledronsyre  virker  ved  at  hæmme  den  abnorme  knoglenedbrydning  og   -op- bygning. Aclasta gives én gang som infusion i løbet af et kvarter i en blod åre (intravenøst), hvilket er en klar fordel i forhold til de hidtil anvendte behandli n- ger: andre bisfonater og calcitonin. Andre bisfonater gives typisk enten dagligt som tabletter i 6 måneder, eller som intravenøs infusion over timer i flere dage og  calcitonin  gives  som  daglige  eller  3  gange  ugentlige  indsprøjtninger  eller som næsespray gennem måneder. Patienterne bør i forbindelse med zoledro n- syrebehandlingen indtage tilstrækkeligt kalk og D -vitamin. Almindelige bivirkninger er influenzalignende symptomer, knogle- og ledsmerter og diarré; størstedelen af symptomerne ophører inden for få dage. Zoledronsyre findes allerede på markedet til behandling af forhøjet kalkindhold i blodet. 3. Nærhedsprincippet

5 Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen ret s- akt.  Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevant. 4. Udtalelser Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget. 5. Forslagets konsekvenser for Danmark Behandlingen   af   Pagets   sygdom  foregår   på  højt   specialiserede   hospitals- afdelinger. Det er som nævnt en behandlingsmæssig forbedring, at læge   midlet blot gives ved en enkelt infusion i en blodåre. Sygdommen er sjælden; i Skandinavien findes den hos 0,3 % af befolkningen over 55 år. Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende læg  emiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva litet. Det er Lægemiddelstyrelsens  opfattelse,  at  markedsføringen  af  det  på  gældende  l æ- gemiddel  kan  indebære  b ehandlingsmæssige  fordele,  og  i  den  sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen. Da man endnu ikke kender den pris, som Aclasta vil blive solgt til, og da man ikke  har  overblik  over,  hvor  stor  en  del  af  patienterne  med  Pagets  sygdom  i knoglerne, der vil skulle tilbydes behandling med Aclasta, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonom iske konsekvenser for amtskommunerne. Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser. En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning. 6. Høring Ansøgninger  om  markedsføringstilladelser  til  lægemidler  forelægger  Læge - middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med  ledsagende  dokumentationsmateriale  indeholder  oplysninger  om  forret- ningshemmeligheder af sensitiv karakter. 7. Regeringens foreløbige generelle holdning Regeringen kan støtte forslaget. 8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

6 Forslaget  har  været  behandlet  i  ekspertudvalget  CHMP,  som  med  enstem - mighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge   middel. Forslaget  har  ikke  været  drøftet  i    EU-regi  efter  behandlingen  i  CHMP,  hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret. Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget. 9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg Forslaget har ikke tidligere været forelagt  for Folketingets Europaudvalg.