Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds- føringstilladelse for lægemidlet ” Naglazyme - galsulfase” Ovennævnte forslag er  beskrevet i vedlagte grundnotat. Forslaget  behandles  i  skriftlig  procedure,  og  Kommissionen  har  oplyst,  at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for fo rskriftskomitéen i hænde senest den  13. januar 2006. Naglazyme skal anvendes til langvarig substitutionsbehandling hos patien- ter med bekræ ftet diagnose af Mucopolysaccharidose VI (Maroteaux-Lamy syndrom). Det er af altafgø rende betydning, især i forbindelse med svære former af sygdommen, at behandlingen påbegyndes så hurtigt som muligt, inden der optræder ikke -reversible kliniske manifestationer fra sygdommen. Det er yderst vigtigt, at behandle unge patienter i alderen under 5 år, der lider af en svær form af sy gdommen, endda skønt patienter under  5 år ikke var inkluderet i det betydningsfulde fase III-studium.   Mucopolysaccharidose  VI  er  en  meget  sjælden  arvelig  stofskiftesy gdom, som  er  kendetegnet  ved  mangel  på  enzymet  N-acetylgalactosamine  4- sulfatase, der medvirker til nedbrydningen af dermatansulfat. Herved opho- bes dermatansulfat i cellerne og dette medfører frem adskridende skader i forskellige væv og organer.   Sygdommen  har  et  meget  bredt  spektrum.  Der  findes  både  tilfælde  med udpræget sy gdom i barnets første år af livet , og tilfælde hvor sygdommen langsomt progredierer over årtier. Den svære form af sygdommen medfører langsom og forringet vækst, skeletdefo rmiteter, grove ansigtstræk, obstruk - tion  af  de  øvre  luftveje  og  gentagne  øvre  luftvejsinfekt  ioner  samt  led- problemer. Med tiden bliver patienterne sengeliggende eller bundet til kør e- stol pga. skelet-, led-, hjerte- og lungeproblemer og får desuden nedsat syn og hørelse. Indenrigs- og Sundhedsministeriet 4.kt. J.nr. 2006-1307-141 SUM nr. 0462 . / .

- 2 - Hidtil fandtes der ingen behandling udover symptomatisk behandling. I en- kelte tilfælde har man a nvendt knoglemarvstransplantation. Det aktive stof i Naglazyme er galasulfase, som er bioteknologisk fremstillet N-acetylgalactosamine  4-sulfatase.  Naglazyme  indgives  som  infusion  én gang om ugen. Behandlingen skal overvåges af en læge m ed erfaring i be- handling  af  mucopolysaccharidosis  VI  eller  andre  arvelige  metaboliske sygdomme, og indgivelse af lægemidlet skal udføres i kliniske omgivelser med genoplivningsudstyr. Alle  patienter  i  det  kliniske  fase  III-studium  oplevede  bivirkninger,  uanset om de modtog Naglazyme eller placebo. Meget almindelige bivirkninger var abdominal  smerte,  øresme rte,  røde  øjne,  kortåndethed,  kulde  rystelser, smerte i brystet, ondt i halsen, ondt i maven, afsvækkede reflekser, uklare øjne,  hæve  lse  i  ansigtet, gastroenteritis, forhøjet   blodtryk,  ubehag,  tilstop- pet næse, udstående navle, feber,  hovedpine, udslæt, kvalme , opkastning samt smerte i leddene. Naglazyme  må  kun  udleveres  efter  begrænset  recept.  I  Danmark  kun  til sygehuse. Det  er  Lægemiddelstyrelsens  vurdering,   at  det  pågældende  lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelst yrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende  lægemiddel  kan  indebære  b   ehandlingsmæssige fordele,  og  i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sun  dhedsbeskyttelsen. Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.