Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds-føringstilladelse for lægemidlet ”Myozyme- Alglucosidase alfa”

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 22. marts 2006.

 

Myozyme skal anvendes til langtids-enzymerstatningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose på Pompes sygdom. Pompes sygdom er en sjælden genetisk stofskifte-myopati. Sygdommen medfører udvikling af forstørret hjerte og hjertemuskelsyg­dom (kardiomyopati) og progressiv muskelsvækkelse, herunder svækkelse af åndedrætsfunktionen.

 

Sygdommen findes både i en infantil, hurtigt progredierende og i en sent debuterende form. Ved den infantile form viser symptomerne sig allerede i spædbørnsalderen. Død indtræder typisk inden for det første leveår som følge af hjertestop og/eller respirationssvigt. Den sent debuterende form af Pompes sygdom manifesterer sig fra tidlig barndom til voksenalderen. Som regel kendetegnes den ved tilstedeværelsen af en resterende enzym­aktivitet, hvilket forhindrer udviklingen af kardiomyopati.

 

Hidtil fandtes der ingen behandling udover symptomatisk behandling. 

 

Alglucosidase alfa er en rekombinant form af human sur α-glukosidase, fremstillet ved hjælp af bioteknologi. Myozyme indgives en gang hver anden uge som intravenøs infusion. Be­handlingen skal overvåges af en læge med erfaring i behandling af patienter med Pompes sygdom eller andre nedarvede stofskiftesygdomme eller neuro­muskulære sygdomme. Sikkerhed og effekt af Myozyme er primært vurde­ret hos børn fra spædbørnsalderen til ungdom.

 

Bivirkningerne i de kliniske undersøgelser var for det meste milde til mode­rate og forekom næsten alle under infusionen eller i de 2 timer umiddelbart efter infusionen. Blandt de alvorlige infusionsreaktioner var nældefeber, unormale vejrtrækningslyde, forøget hjertefrekvens, reduceret iltmætning i blodet, problemer med at trække vejret, forøget respiration, hævelse om­kring øjnene og højt blodtryk.

 

Myozyme må kun udleveres efter begrænset recept.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel vil indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.