Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommis-sions­beslutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for lægemidlet til sjældne sygdomme Savene® - Dexrazoxane

 

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en mar­kedsføringstilladelse til lægemidlet Savene®.

 

Lægemidlet anvendes som modgift til behandling af patienter med kræftsygdomme, hvor kemoterapi med antracykliner er lækket ud i vævet omkring et kar efter intravenøs injektion.  

 

En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelses-niveauet i Danmark.

 

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag EU/1/06/350/001 (EMEA/H/C/682) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 29. juni 2006.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 20. juli 2006.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­duren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søgningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved an­søgninger om godkendelse af lægemidler til sjældne sygdomme afgives først udtalelse af COMP (Committee on Orphan Medicinal Products - Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme), der afgør, om det pågæl­dende produkt kan få status som et lægemiddel til sjældne sygdomme. Så­fremt COMP kan godkende denne status, afgives herefter udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til henholdsvis COMP og CHMP.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­missionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Savene®, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 25 medlemslande.

 

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

Savene® indeholder en velkendt aktiv substans dexrazoxane, som i 1970’erne blev udviklet som et cancermiddel. I den sammenhæng er det nu helt forældet, men stoffet fik atter en renæssance, da man for ca. 15 år  siden opdagede, at det kunne beskytte patienter mod den beskadigelse af hjertets pumpefunktion, der indtræder, når man behandler gentagne gange med kræftmidler af familien antracykliner (ex. Doxorubicin, daunorubicin, idarubicin, epirubicin).

 

Det danske biotek firma Topotarget har nu udviklet stoffet som modgift mod den ofte meget svære vævsbeskadigelse, der ses, når antracykliner trænger ud i vævet omkring den vene, som kemoterapien gives igennem.

 

Savene® gives intravenøst så hurtigt som muligt efter, at det klinisk er konstateret, at antracyklin er kommet uden for karbanen. Der gives yderligere 2 doser efter, at det ved biopsi er verificeret, at der findes antracyklin i vævet.

 

Bivirkningerne efter Savene® er velkendte og består først og fremmest i knoglemarvshæmning.

 

Savene® må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil læge­midlet kun blive anvendt på sygehuse.

 

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt. Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante. 

 

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

Extravasation (at lægemidlet trænger uden for karbanen) er heldigvis en sjælden begivenhed nu om dage, hvor de fleste patienter har fået indopereret et centralt venekateter inden starten på kemoterapi. I gennemsnit må det antages, at hvert større onkologisk center årligt ser 1-3 tilfælde.

 

Indtil fremkomsten af Savene® var behandlingen plastikkirurgisk fjernelse af det berørte væv, som forhindrer smerte og ofte også funktionsnedsæt-telse. Dette er imidlertid en behandling, som er forbundet med langvarig sygemelding og sårpleje. Der er udbetalt en række erstatninger fra Patientskadeforsikringen til de berørte patienter. Succesraten ved behand-ling med Savene® er over 90 pct.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da man endnu ikke kender den pris, som Savene® vil blive solgt til, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for amts­kom­munerne. Det må antages, at hver større onkologisk afdeling i Danmark skal have en mindre mængde Savene® stående klar til akut brug.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplys­ninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

 

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

 

Regeringen kan støtte forslaget.

 

 

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalgene COMP og CHMP, som med enstemmighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende lægemiddel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

 

 

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

 

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.