Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsførings-tilladelse for lægemidlet Inovelon® (Rufinamid) til sjældne sygdomme

 

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse på særlige vilkår til lægemidlet Inovelon® (Rufina-mid). Lægemidlet anvendes til supplerende behandling af epileptiske anfald som led i Lennox-Gastaut Syndrom hos patienter på 4 år eller derover.

 

En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelses-niveauet i Danmark.

 

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag (EU/1/06/378/001-016 (EMEA/H/C/660)) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 20. de­cember 2006.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 10. januar 2007.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­duren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søgningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved an­søgninger om godkendelse af lægemidler til sjældne sygdomme afgives først udtalelse af COMP (Committee on Orphan Medicinal Products - Udvalget for Lægemidler til sjældne sygdomme), der afgør, om det pågæl­dende produkt kan få status som et lægemiddel til sjældne sygdomme. Så­fremt COMP kan godkende denne status, afgives herefter udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til henholdsvis COMP og CHMP.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­mis­sionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Inovelon® (Rufinamid), som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 medlemslande.

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

Inovelon® skal anvendes til supplerende behandling af epileptiske anfald hos patienter på 4 år eller derover med Lennox-Gastaut Syndrom. Der er tale om en forebyggende behandling, som skal gives sammen med anden antiepileptisk behandling for at nedsætte risikoen for epileptiske anfald.

 

Lennox-Gastraut Syndrom er et sjældent epilepsi-syndrom, som anslås at ramme mindre end 5 pct. af børn med epilepsi, hvilket svarer til hen ved 0,03 pct. af samtlige børn i befolkningen. Tilstanden er karakteriseret af flere typer af epileptiske anfald, som vanskeligt lader sig kontrollere optimalt. Patienter med Lennox-Gastaut Syndrom behandles sædvanligvis med et eller flere traditionelle epilepsimidler, men har ofte til trods herfor mange an­fald. I de kliniske undersøgelser af Inovelon® havde patienterne op til 90 anfald per måned trods traditionel antiepileptisk behandling.

 

Inovelon® virker i lighed med andre antiepileptika ved at påvirke specifikke ion-kanaler i hjernens nervebaner, hvorved risikoen for ukontrollerede ner­ve­im­pulser og deraf følgende epileptiske anfald reduceres. Inovelon® har i kontrollerede kliniske undersøgelser vist at kunne reducere såvel sværheds­graden af det enkelte anfald, men vigtigst af alt at kunne nedsætte antallet af anfald med 35-40 pct. sammenlignet med en inaktiv (placebo) behandling.

 

De væsentligste bivirkninger har været kvalme, opkastning, søvnfor­styrrelser inkl. udtalt sløvhed/træthed i dagtimerne samt hovedpine og svim­mel­­hed. Hen ved 8 pct. af patienterne måtte stoppe behandlingen pga. uaccep­table bivirkninger.

 

Inovelon® må kun udleveres efter begrænset recept, og behandlingen bør indledes af en speciallæge i neurologi eller pædiatri med særlig erfaring i behandling af epilepsi.

 

Markedsføringstilladelsen er udstedt på særlige vilkår. Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal sikre, at et lægemiddelovervågningssystem er på plads og fungerer inden produktet markedsføres.

 

Indehaveren af markedsføringstilladelsen forpligter sig til at gennemføre en sikkerhedsundersøgelse efter markedsføringen og supplerende lægemid-delovervågningsaktiviteter specificeret i lægemiddelovervågningsplanen.

 

Endvidere skal en opdateret plan for risikostyring tilvejebringes i henhold til CHMP-vejledningen for risikostyringssystemer vedrørende lægemidler til human brug.

 

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.  Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.

 

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

Behandlingen af Lennox-Gastaut Syndrom varetages som hovedregel af spe­ciallæger i neurologi eller pædiatri med særlig interesse og erfaring i behandling af svære epilepsi former. Som allerede anført er Lennox-Gastaut Syndrom sjælden og rammer mindre end 0,03 pct. af samtlige børn. Det præcise antal patienter, som er mulige kandidater til behandling med Inovelon® i Danmark, er imidlertid ikke kendt, men må anslås at være mindre end 1.000.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gæl­dende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da man endnu ikke kender den pris, som Inovelon® vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af patienterne med Lennox-Gastaut Syndrom, der vil skulle tilbydes behandling med Inovelon®, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for regionerne.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplys­ninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

 

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

 

Regeringen kan støtte forslaget.

 

 

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalgene COMP og CHMP, som med enstem­mighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge­middel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

 

 

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

 

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.