Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds-føringstilladelse for lægemidlet til sjældne sygdomme ”Cystadane – Betain, vandfrit”

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 8. februar 2007.

 

Cystadane skal bruges til adjuverende behandling af homocystinuri. Cystadane bør benyttes som supplement til andre be­handlinger som fx vitamin B6, vitamin B12, folin­syre og en målrettet diæt. Homocystinuri er en arvelig sygdom med flere genetiske varianter, som skyldes enzymfejl i omsætningen af aminosyren methionin. Sygdommen medfører ophobning af homocystin i blodet og øget udskillelse af homo­cystin i urinen. Sygdommen manifesterer sig klinisk ved intelligensdefekt, linseektopi, forekomst af blodpropper og skeletforandringer.

 

Målet med behandlingen er at sænke det forhøjede indhold af homocystin i kroppen. Cystadane har vist sig nyttigt som supplement til hidtidig behandling. Betain forekommer i forskellige fødevarer og har også kunnet fås som kosttilskud.

 

Den væsentligste bivirkning er øgning af methioninkoncentrationen i blodet.

Der er desuden rapporteret sjældne tilfælde af alvorligt ødem i hjernen.

 

Lægemidlet må kun udleveres efter begrænset recept.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det

 

 

på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.