Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilla-delse for lægemidlet Cystadane – Betain, vandfrit til sjældne sygdomme

 

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Cystadane. Lægemidlet anvendes til adjuverende behandling af homocystinuri, hvilket inkluderer mangler eller defekter i: Cystationin beta-syntase (CBS), 5,10-metylen-tetrahydrofolat reduktase (MTHFR) og cobalamin cofaktor metabolismen (cbl). Cystadane bør benyttes som supplement til andre behandlinger som fx vitamin B6, vitamin B12, folinsyre og en målrettet diæt.

 

En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelses-niveauet i Danmark.

 

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag (EU/ 1/06/379/001 (EMEA/H/C/678)) til den oven­for nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 18. januar 2007.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 8. februar 2007.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­duren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søgningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved an­søgninger om godkendelse af lægemidler til sjældne sygdomme afgives først udtalelse af COMP (Committee on Orphan Medicinal Products - Udvalget for Lægemidler til sjældne sygdomme), der afgør, om det pågæl­dende produkt kan få status som et lægemiddel til sjældne sygdomme. Så­fremt COMP kan godkende denne status, afgives herefter udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til henholdsvis COMP og CHMP.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­mis­sionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Cystadane, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 medlemslande.

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

Betain, vandfrit skal bruges til adjuverende behandling af homocystinuri, hvilket inkluderer mangler eller defekter i: Cystationin beta-syntase (CBS), 5,10-metylen-tetrahydrofolat reduktase (MTHFR) og cobalamin cofaktor metabolismen (cbl). Cystadane bør benyttes som supplement til andre be­handlinger som fx vitamin B6 (pyridoxin), vitamin B12 (cobalamin), folin­syre og en målrettet diæt.

 

Homocystinuri er en arvelig sygdom med flere genetiske varianter, som skyldes enzymfejl i omsætningen af aminosyren methionin. Sygdommen medfører ophobning af homocystin i blodet og øget udskillelse af homo­cystin i urinen. Sygdommen manifesterer sig klinisk ved intelligensdefekt, linseektopi, forekomst af blodpropper og skeletforandringer.

 

Målet med behandlingen er at sænke det forhøjede indhold af homocystin i kroppen. Cystadane – betain, vandfrit har vist sig nyttigt som supplement til hidtidig behandling. Betain forekommer i forskellige fødevarer og har også kunnet fås som kosttilskud.

 

Den væsentligste bivirkning er øgning af methioninkoncentrationen i blodet.

Der er desuden rapporteret sjældne tilfælde af alvorligt ødem i hjernen.

 

Lægemidlet må kun udleveres efter begrænset recept.

 

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt. Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.

 

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

Behandling af homocystinuri er en specialistopgave.

 

Det skønnes, at der kun findes få patienter med sygdommen i Danmark.

 

Betain har i publicerede rapporter vist sig at være af biokemisk og klinisk nytte som supplement til anden behandling.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da man endnu ikke kender den pris, som Cystadane vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af patienterne med homo­cystinuri, der vil skulle tilbydes adjuverende be­handling med Cystadane, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for regionerne.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplys­ninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

 

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

 

Regeringen kan støtte forslaget.

 

 

 

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalgene COMP og CHMP, som med enstem­mig­hed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge­middel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

 

 

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

 

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.