Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringsÂtilladelse for lægemidlet til sjældne sygdomme Torisel – temsirolimus
Resumé
En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet til sjældne sygdomme Torisel – temsirolimus.
Torisel skal bruges som første valg til behandling af patienter med fremÂskreden nyrecellecancer, som mindst har tre af seks nærmere definerede prognostiske risikofaktorer.
En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelsesniveauet i Danmark.
1. Indledning
Kommissionens forslag EU/1/07/424/001 (EMEA/H/C/799) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 19. oktober 2007.
Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i RÃ¥dets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvÃ¥gning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opretÂtelse af et europæisk lægemiddelagentur.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for forÂskriftskomitéen i hænde senest den 9. november 2007.
Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler udÂviklet pÃ¥ grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmÃ¥der. ProceÂduÂren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), nÃ¥r de pÃ¥gældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukkerÂsyge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.
Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cenÂtrale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt lægeÂmidler hvor en tilladelse pÃ¥ fællesskabsplan kan være til gavn for patienÂterne.Â
Â
Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om anÂsøgÂningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved anÂsøgninger om godkendelse af lægemidler til sjældne sygdomme afgives først udtalelse af COMP (Committee on Orphan Medicinal Products - Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme), der afgør, om det pÃ¥gælÂdende produkt kan fÃ¥ status som et lægemiddel til sjældne sygdomme. SÃ¥Âfremt COMP kan godkende denne status, afgives herefter udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til henholdsvis COMP og CHMP.
Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af godÂkendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltningsÂproceduren i Det StÃ¥ende Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. KomÂmissionen vedtager de foreslÃ¥ede foranstaltninger, der straks finder anÂvendelse. OpnÃ¥s der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger KommisÂsionen sin beslutning for RÃ¥det. Kommissionen kan i sÃ¥ fald udsætte anÂvendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 mÃ¥ned. RÃ¥det kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 mÃ¥ned. Har RÃ¥det ikke inden for fristen pÃ¥ 1 mÃ¥ned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.
2. Forslagets formål og indhold
Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Torisel, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 medlemslande.
Kort beskrivelse af lægemidlet
Torisel er et nyt lægemiddel til behandling af fremskreden nyrecellekræft. Det er første medlem af en ny lægemiddelklasse, en sÃ¥kaldt mTOR (mammalian target of rapamycin) hæmmer. mTOR kontrollerer celleÂdelingen i ondartede celler.Â
Lægemidlet indgives intravenøst 1 gang ugentligt. Virkningen er dokumenteret i kontrollerede kliniske forsøg, der viser en forlænget overlevelse til fordel for Torisel sammenlignet med det tidligere godkendte lægemiddel alfa-interferon.
De mest alvorlige bivirkninger er allergiske reaktioner, forværring af sukÂkerÂsyge, ændringer i fedtstofskiftet, infektioner samt lunge- og nyrepÃ¥virkning. Lægemidlet har en række interaktioner med andre lægemidler, som fremgÃ¥r af produktinformationen.
Torisel mÃ¥ kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil lægeÂmidlet kun blive udleveret pÃ¥ sygehuse.
3. Nærhedsprincippet
Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt. Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.
4. Udtalelser
Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.
5. Forslagets konsekvenser for Danmark
Nyrecellekræft er en relativt sjælden kræftform. I Danmark optræder der ca. 700 nye tilfælde Ã¥rligt. Behandlingen bestÃ¥r af kirurgisk fjernelse af den syge nyre, hvis det er muligt. Denne behandling er kurativ hos ca. 40 pct. En mindre del af patienterne har allerede udviklet metastaser pÃ¥ diagnosetidsÂpunktet, og nogle patienter fÃ¥r tilbagefald efter kirurgi. Gruppen af patienter med fremskreden kræft har indtil for nylig haft en særdeles dÃ¥rlig prognose med en median overlevelse pÃ¥ knap 1 Ã¥r, idet den medicinske behandling var relativt ineffektiv og behæftet med betydelige bivirkninger. Siden slutÂningen af 2006 er situationen ændret til det bedre med fremkomsten af lægemidlerne Sutent og Nexavar, og Torisel vil frembyde endnu en behandÂlingsÂmulighed.
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pÃ¥gældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvaÂlitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pÃ¥Âgældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenÂhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.
Da man endnu ikke kender den pris, som Torisel vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af patienterne med nyrecelleÂcancer der vil skulle tilbydes behandling med Torisel, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for regionerne.
Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.
En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.
6. Høring
Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplysninÂger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.
7. Regeringens foreløbige generelle holdning
Regeringen kan støtte forslaget.
8. Generelle forventninger til andre landes holdninger
Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med enstemÂmighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pÃ¥gældende lægeÂmiddel.
Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.
Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.
9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg
Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.