Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissions­beslutning om udste­delse af markedsføringstilladelse for lægemidlet Adenuric-febuxostat

 

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Adenuric. Lægemidlet anvendes til behandling af kronisk hyperurikæmi (for meget af stoffet urinsyre (urat) i blodet) i tilfælde, hvor der allerede er aflej­ringer af urater (herunder en anamnese med eller tilstedeværelse af tophi og/eller artritis urica).

 

En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelsesniveauet i Danmark.

 

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag (EU/1/08/447/001-004 (EMEA/H/C/777)) Htil den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 26. marts 2008.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 16. april 2008.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­du­ren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søg­ningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved an­søgninger om godkendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til dette udvalg.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­missionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Adenuric, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 medlemsstater.

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

Adenuric anvendes til behandling af kronisk hyperurikæmi i tilfælde, hvor der allerede er aflejringer af urater (herunder en anamnese med eller til­stedeværelse af tophi og/eller artritis urica) .  Adenuric findes som 80 mg og 120 mg tabletter.

 

Adenuric tabletter bruges til behandling af urinsyregigt. Urinsyregigt for­bindes med hyperurikæmi (for meget af stoffet urinsyre (urat) i blodet). Hos nogle personer opbygges mængden af urinsyre så meget, at det ikke kan opløses i blodet. Når dette sker, kan der blive dannet uratkrystaller i og om­kring leddene og i nyrerne. Disse krystaller kan medføre pludselig, kraftig smerte, rødme, varme og hævelse i et led (dette kaldes et urinsyregigt-anfald, også benævnt ”podagra”). Hvis det ikke behandles, kan der dannes større aflejringer, kaldet tophi, i og omkring leddene. Disse tophi kan beska­dige led og knogler. Hyppige årsager til hyperurikæmi er høj alkoholind­tagelse, overvægt, behandling med visse vanddrivende midler (tiazider), ukontrolleret, forhøjet blodtryk, høj indtagelse af visse fødemidler af ani­malsk oprindelse (fisk, kød, skaldyr), visse blodsygdomme (myelodyspla­stiske tilstande med vævshenfald som følge af visse kræftbehandlinger (cytostatika), og tilstanden ses også hos nyre- eller levertransplanterede patienter i behandling med lægemidlet ciclosporin. Sygdommen debuterer hyppigst hos mænd i 40-60 års alderen. Sygdommen debuterer oftest i benene, i storetåens grundled.

 

Behandlingen af de akutte anfald omfatter smertelindring og afkortning af anfaldet ved hjælp af non-steroide antiinflammatoriske midler (NSAID) i den højeste tålte dosis og immobilisering af det angrebne led. Hvis NSAID ikke tåles, gives colchicin, der dog kun findes som apoteksfremstillet (ma­gistrelt) lægemiddel. Ellers kan der gives injektion med binyrebarkhormon i led­det eller binyrebarkhormon som tabletter. Der bør foranstaltes behand­ling med henblik på dels at nedsætte symptomgivende forhøjet hyper­urikæ­mi, dels at forebygge anfald. Behandlingen er non-farmakologisk og farma­ko­logisk under hensyntagen til særlige risikofaktorer (fx niveauet af urat i blodet og ledforandringer, der ses på røntgenbilleder), klinisk fase (akutte tilbagevendende anfald eller kronisk fase) og generelle risikofaktorer (fx alder, alkoholindtagelse, fedme). Den non-farmakologiske behandling består bl.a. af livsstilsændringer i form af vægtreduktion, nedsættelse af indtagelse af alkohol og visse fødemidler. Den farmakologiske behandling omfatter ik­ke mange muligheder og består af uratsyntesehæmmende (allupurinol) eller uratudskillelsesfremmende (probenecid) middel, og disse lægemidler har en del bivirkninger. Livslang behandling bør indsættes efter tre eller flere akut­te anfald, ved tophi, nyrefunktionsnedsættelse eller nyresten som følge af urat.

 

Adenuric har i kliniske undersøgelser vist sig mere effektivt end standardbe­handlingen allupurinol.

 

Adenuric nedsætter urinsyreniveauet i blodet. Når niveauet af urinsyre holdes lavt, standser opbygningen af krystaller, og efterhånden mindskes symptomerne. Når niveauet af urinsyre holdes tilstrækkelig lavt i til­strækkelig lang tid, kan det få de dannede tophi til også at svinde ind. De hyppigste bivirkninger ved behandlingen er unormale resultater af lever­funktionsblodprøver, diarré, hovedpine, udslæt og kvalme. Der må udvises forsigtighed hos patienter med sygdomme i skjoldbruskkirtlen, i forbindelse med kræftsygdomme og disses behandling, og behandling med Adenuric bør ikke påbegyndes under et akut anfald af urinsur gigt.

 

Lægemidlet må kun udleveres efter recept.

 

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.  Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.

 

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

Forekomsten af urinsyregigt formodes at være under 0,5 pct. i Danmark, og årligt findes skønsmæssigt nye tilfælde hos 0,07 pct. af den danske befolk­ning.

 

Indførelsen af Adenuric vil betyde, at der er et mere effektivt lægemiddel til rådighed i behandlingen af sygdommen.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da man endnu ikke kender den pris, som Adenuric vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af patienterne med kronisk hyperurikæmi, der vil skulle tilbydes behandling med Adenuric, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for re­gionerne.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplysnin­ger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

 

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

 

Regeringen kan støtte forslaget.

 

 

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med enstem­mighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge­middel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

 

 

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

 

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.