Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstil­ladelse for lægemidlet MEPACT - mifamurtid til sjældne sygdomme

 

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet MEPACT- mifamurtid.

 

Lægemidlet anvendes til børn, unge under 18 år og unge voksne til behand­ling af resektabel ikke-metastatisk osteosarkom[1] med høj malignitetsgrad ef­ter makroskopisk komplet kirurgisk resektion. Midlet anvendes i kombi­na­tion med post-operativ kemoterapi. Produktets sikkerhed og effekt er blevet vurderet i undersøgelser af patienter, der var 2 til 30 år ved den indledende diagnose.

 

En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelsesniveauet i Danmark.

 

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag (EU/1/08/502/001 (EMEA/HH/C/00802)) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 28. januar 2009.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 4, stk. 1, og artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 19. februar 2009.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved an­­søgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­duren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søgningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved an­søgninger om godkendelse af lægemidler til sjældne sygdomme afgives først udtalelse af COMP (Committee for Orphan Medicinal Products - Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme), der afgør, om det pågæl­dende produkt kan få status som et lægemiddel til sjældne sygdomme. Så­fremt COMP kan godkende denne status, afgives herefter udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hver medlemsstat har udpeget 1 medlem til henholdsvis COMP og CHMP.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­missionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet MEPACT, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 med­lemsstater.

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

MEPACT er indiceret til børn, unge under 18 år og unge voksne til behand­ling af resektabel ikke-metastatisk osteosarkom med høj malignitetsgrad efter makroskopisk komplet kirurgisk resektion. Midlet anvendes i kombi­na­tion med post-operativ kemoterapi. Produktets sikkerhed og effekt er ble­vet vurderet i undersøgelser af patienter, der var 2 til 30 år ved den ind­ledende diagnose.

 

Lægemidlet gives som infusion som supplerende behandling efter resektion to gange om ugen i 12 uger, efterfulgt af behandlinger én gang om ugen i yderligere 24 uger.

 

Sarkomer er en sjælden gruppe af kræftsygdomme, der blandt andet udgÃ¥r fra knogler. De plejer overordnet at opdeles i knoglesarkomer og bløddels­sarkomer. Knoglesarkomerne kan inddeles afhængigt af, hvor aggressive cellerne er. Osteosarkom er den hyppigste form for knoglesarkom og findes oftest hos børn og unge. Sygdommen opstÃ¥r som regel i en af de lange rør­knogler, men kan forekomme i alle knogler.

 

MEPACT indeholder det aktive stof mifamurtid, der ligner en komponent i cellevæggen hos visse bakterier. Mifamurtid stimulerer immunsystemet og hjælper dermed kroppen med at dræbe svulstceller.

 

Lægemidlet må ikke bruges ved samtidig anvendelse af medicin, der inde­holder ciclosporin eller tacrolimus (bruges efter transplantationer) eller høje doser af NSAID (= non-steroidal-anti-inflammatory drugs; bruges ved feber, smerte, gigt). Forsigtighed med behandling skal udvises ved kardiovasku­lære sygdomme, ved astma eller andre åndedrætssygdomme, eller hvis man har haft en betændelsesagtig eller autoimmun sygdom eller er blevet be­hand­let med kortikosteroider eller anden medicin, som kan påvirke immun­systemet.

 

Meget almindelige bivirkninger er feber, rysten/kulderystelser, svaghed, træthed eller almindeligt ubehag, kvalme og/eller opkastning, diarré eller for­stoppelse, hovedpine eller svimmelhed, hurtig puls, højt eller lavt blod­tryk, ingen appetit, svedafsondring, smerter, herunder smerter i muskler og/eller led og smerter i ryg, bryst, mave, arme eller ben, hoste, åndedræts­besvær og blodmangel.

 

Lægemidlet må kun udleveres efter begrænset recept.

 

 

 

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt. Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.

 

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

Osteosarkom er den hyppigste form for knoglekræft hos unge mennesker. I Danmark diagnosticeres hvert år ca. 5 tilfælde hos teenagere og unge, dvs. i forbindelse med vækstspurten.

 

Behandlingen af osteosarkom sker i Danmark som led i et internationalt sam­­arbejde, hvorved patienten sikres en tidssvarende behandling, sam­tidig med at de erfaringer som høstes, kan blive brugt til at forbedre den fremtidige behandling. Princippet i behandlingen er at formindske størrelsen af kræftsvulsten med kemoterapi, før den fjernes ved operation. På den måde kan operationens omfang begrænses. Efter operationen fortsætter kemoterapien for at udrydde de kræftceller, som kan have spredt sig i blodkarrene før eller under operationen. Kemoterapien efter operationen afhænger af, hvordan osteosarkomet havde svaret på behandlingen før ope­ra­tionen.

 

Med MEPACT får man en supplerende behandlingsmulighed.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gæl­dende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da MEPACT’s salgspris endnu er ukendt, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af børn, unge under 18 år og unge voksne med resektabel ikke-metastatisk osteosarkom med høj maligni­tetsgrad efter makroskopisk komplet kirurgisk resektion, der vil skulle til­bydes behandling med MEPACT, for­slagets nøjagtige økonomiske konsekvenser for regionerne ukendte.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplys­ninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

 

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

 

Regeringen kan støtte forslaget.

 

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalgene COMP og CHMP, som med enstem­mighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge­middel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

 

 

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

 

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.