Resumé

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markeds-føringstilladelse til lægemidlet Afinitor - everolimus.Afinitor er indiceret til behandling af patienter med fremskreden nyrecellecancer,hvis sygdom er progredieret under eller efter behandling med VEGF-hæmmere.En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i densammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelsesniveauet iDanmark.

1. Indledning

Kommissionens forslag EU/1/09/538/001-006 (EMEA/H/C/1038) til den ovenfornævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 8. juli 2009.Forslaget har som retsgrundlag artikel 4, stk. 1, og artikel 10, stk. 2, i Rådets for-ordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse ogovervågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af eteuropæisk lægemiddelagentur.Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-lemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéeni hænde senest den 29. juli 2009.Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved an-søgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler udviklet pågrundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proceduren skal desudenanvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye akti-ve stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), nårde pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdom-me, kræft, visse nervelidelser, sukkersyge og sjældne sygdomme samt ved godken-delse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den centraleprocedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behand-lingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt lægemidler hvor entilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patienterne.

2Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Euro-pæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om ansøgningen af-gives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved ansøgninger om god-kendelse af lægemidler til sjældne sygdomme afgives først udtalelse af COMP(Committee on Orphan Medicinal Products - Udvalget for Lægemidler til SjældneSygdomme), der afgør, om det pågældende produkt kan få status som et lægemid-del til sjældne sygdomme. Såfremt COMP kan godkende denne status, afgivesherefter udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use –Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hver medlemsstat har udpeget 1medlem til henholdsvis COMP og CHMP.Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af godkendelse afudstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltningsproceduren i Det Ståen-de Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kommissionen vedtager de foreslå-ede foranstaltninger, der straks finder anvendelse. Opnås der ikke kvalificeret fler-tal i udvalget, forelægger Kommissionen sin beslutning for Rådet. Kommissionenkan i så fald udsætte anvendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 må-ned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned.Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfø-rer Kommissionen sin beslutning.

2. Forslagets formål og indhold

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommis-sionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Afinitor, som giveradgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 medlemsstater.

Kort beskrivelse af lægemidlet

Everolimus er en selektiv hæmmer af mTOR (mammaliantarget of rapamycin).mTOR er en vigtig serin-threonin-kinase, hvis aktivitet er kendt for at være opregu-leret i et antal humane cancersygdomme.Everolimus er undersøgt i et placebokontrolleret fase III forsøg med patienter medmetastatisk renalcellecarcinom, hvis sygdom var progredieret under eller efter be-handling med VEGFR-tyrosinkinasehæmmerne sunitinib eller sorafinib. Den me-diane progressionsfri overlevelse blev øget fra 2 til 5 måneder under behandlingmed everolimus. Den totale overlevelse blev ikke påvirket, sandsynligvis fordipatienter i placebogruppen blev skiftet til aktiv behandling efter progression afkræftsygdommen.Everolimus indtages som tabletter og behandlingen skal fortsætte så længe denvirker.Everolimus er et substrat for CYP3A4, hvilket medfører en række lægemiddelin-teraktioner. De er alle listet udførligt i produktresuméet.De hyppigste bivirkninger består i infektioner, fald i blodprocent, hvide blodlege-mer og blodplader. Endvidere ses hyppigt en række forstyrrelser i biokemiskeblodværdier: forhøjet blodsukker, forhøjede leverenzymer, forhøjet kolesterol ogtriglycerider, samt fald i serum-fosfat. Endelig ses forhøjet blodtryk, pneumonitis,stomatitis, diarre, udslæt og nedsat nyrefunktion.

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

Afinitor er et nyt lægemiddel til behandling af metastaserende nyrecellekræft. Ny-recellekræft er blandt de 10 hyppigste kræftformer for mænd og de 15 hyppigstefor kvinder. Der diagnosticeres 600 nye tilfælde af nyrecellekræft i Danmark omåret, svarende til 2-3 pct. af alle kræfttilfælde. Ca. halvdelen af disse tilfælde vilhave fremskreden inoperabel eller metastaserende kræft på diagnosetidspunktet.Medianoverlevelsen for patienter med fremskreden nyrecellekræft er 8-12 måne-der.De medicinske behandlingsmuligheder var indtil for få år siden yderst begrænsede,idet kun et fåtal af patienterne kunne tåle behandling med cytokiner (interleukin-2og interferon-alfa). Med fremkomsten af de såkaldte VEGF-tyrosinkinase hæmme-re (sunitinib og sorafinib) kan flertallet tilbydes en behandling, som forlænger leve-tiden. Imidlertid vil sygdommen før eller siden progrediere, og Afinitor som har enanden virkningsmekanisme vil da kunne være en behandlingsmulighed som 2. liniebehandling efter svigt af VEGF-hæmmere.Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel lever op tilde krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemid-delstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel kanindebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget enbedring af sundhedsbeskyttelsen.Da man endnu ikke kender den pris, som Afinitor vil blive solgt til, og da man ikkehar overblik over, hvor mange patienter med nyrecellekræft, der vil skulle tilbydesbehandling med Afinitor, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomi-ske konsekvenser for regionerne.Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med enstemmighedhar kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende lægemiddel.Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorforforhandlingssituationen er uafklaret.Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

Resumé

1. Indledning

2. Forslagets formål og indhold

Kort beskrivelse af lægemidlet

3. Nærhedsprincippet

4. Udtalelser

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

6. Høring

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg