Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag tilkommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilladelsefor lægemidlet til sjældne sygdomme Mozobil - plerixafor

./.

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-lemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hændesenest den 28. juli 2009.Mozobil er indiceret til patienter med lymfeknudekræft og myelomatose, som skalhave foretaget autolog stamcelletransplantation som led i højdosis kemoterapi, oghvor det har vist sig vanskeligt at mobilisere stamceller fra knoglemarven til peri-fert blod med konventionel behandling med G-CSF (filgrastim). Plerixafor skalbruges i kombination med G-CSF.Lægemidlet gives dagligt subkutant 6-11 timer før begyndelse af stamcellehøst(aferese) i 2-4 dage. G-CSF begyndes 4 dage før aferese.Bivirkningerne er milde og består i hudreaktioner, led- og muskelsmerter.Der består en teoretisk risiko for, at plerixafor kan mobilisere tumorceller til peri-fert blod.Mozobil må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil lægemidlet kunblive udleveret på sygehuse.Mozobil er et medicinsk fremskridt, idet lægemidlet i kombination med G-CSFøger muligheden for at opnå et tilstrækkeligt antal stamceller så højdosis kemote-rapi kan gennemføres. Lægemidlet er kun afprøvet til patienter med lymfeknude-kræft og myelomatose.Der består en teoretisk risiko for at stamcelleproduktet vil kunne kontamineres medtumorceller, idet plerixafor måske også kan mobilisere tumorceller foruden de øn-skede haematopoietiske stamceller. Denne risiko vurderes dog ikke at forrykkerisk-benefit forholdet i negativ retning, da alternativet er at højdosiskemoterapi sletikke kan gennemføres.Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel lever op tilde krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet.