EUU, Alm.del - 2010-11 (1. samling) - Bilag 22: Grundnotat om komitésag om markedsføringstilladelse for lægemidlet Ruconest

Notat tilFolketingets Europaudvalg omforslag tilkommissionsbeslutning om udstedelse af markedsførings-tilladelse på særlige vilkår for lægemidlet Ruconest – conestatalfra til sjældne sygdomme./.Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-lemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hændesenest den 14. oktober 2010.Lægemidlet Ruconest anvendes til akut anfaldsbehandling af angioødem hosvoksne med hereditært angioødem (HAE) på grund af C1-esterase-inhibitor-mangel.Hereditært angioødem er en sjælden, livstruende sygdom karakteriseret ved anfaldaf ødemer (hævelser) af hud, slimhinder og underliggende væv på grund afmangel på proteinet C1-esterase-hæmmer. Hvis ødemerne involverer svælget, ertilstanden livstruende. Hævelserne i tarmslimhinden medfører voldsomme,undertiden indlæggelseskrævende og operationsudløsende, mavesmerter, evt.med kvalme, opkastning og diarré. Mindre almindelige symptomer ses i urinveje,lunger og centralnervesystemet. Anfaldene optræder med ugers til års interval ogkan provokeres af traumer, fysisk og psykisk stress, infektioner, hormonelle forholdog visse lægemidler. Anfaldene varer som regel 12-72 timer.Behandlingen inddeles traditionelt i tre faser - langtidsforebyggelse, kort-tidsforebyggelse (fx i forbindelse med kirurgiske indgreb i mund- og halsområdet)og anfaldsbehandling:Ruconest er en rekombinant form for human C1-inhibitor (rhC1INH) og fremstillesved hjælp af rekombinant DNA teknologi af mælken fra kaniner. Behandling medRuconest kan således afhjælpe manglen på C1-inhibitor i blodet. Behandlingengives som intravenøs injektion (indsprøjtning i en blodåre). I kontrollerede kliniskestudier er det vist, at behandlingseffekten sætter signifikant hurtigere ind end efterindgift af saltvand.Da lægemidlet indeholder spor af kaninprotein, skal patienterne testes for evt. anti-stoffer mod kaninallergener før behandling, og kun ved negativt resultat må be-handling påbegyndes. Testen skal gentages en gang årligt eller efter 10 behand-linger. Patienterne skal nøje overvåges for eventuelle overfølsomhedsreaktioner.Behandling med Ruconest skal påbegyndes under ledelse og overvågning af enlæge, der har erfaring med diagnosticering og overvågning af hereditært angioø-dem. Lægemidlet skal administreres af sundhedspersonale.

Ruconest udleveres efter recept.Der er ved fremstillingen af lægemidlet brugt genmodificerede organismer; da detalene er ved fremstillingsprocessen, skal der ikke udføres miljørisikovurdering.Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel lever op tilde krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddel-styrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel kan in-debære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslagene enbedring af sundhedsbeskyttelsen.På baggrund af forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsfø-ringstilladelse med betingelser for lægemidlet Ruconest, omhandlet i artikel 127a iEuropa-Parlamentets og Rådets direktiv 2001/83/EF, er det af hensyn til en sikkerog virkningsfuld anvendelse af lægemidlet en betingelse for markedsføringstilladel-sen, at indehaveren af markedsføringstilladelsen skal aftale informationsmateria-lets indhold og format med den relevante nationale kompetente myndighed, ogderefter implementere informationsmaterialet nationalt for at sikre, at alle læger,der forventes at ordinere Ruconest, har modtaget en informationspakke med pro-duktresumé og indlægsseddel, oplysningsmateriale til lægen og kopier af patient-kort, som skal gives til patienter, før de får Ruconest.Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.