EUU, Alm.del - 2010-11 (1. samling) - Bilag 228: Grundnotat om komitésag om markedsføringstilladelse for lægemidlet Esbriet

Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag tilkommissionsbeslutning om udstedelse af markedsførings-tilladelse med betingelser for lægemidlet Esbriet –Pirfenidon til sjældne sygdomme./.Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-lemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hændesenest den 10. februar 2011.Esbriet (pirfenidon) er indiceret til behandling af mild til moderat idiopatisk lungefi-brose (ILF) hos voksne. ILF er en alvorlig kronisk lungesygdom, der er karakterise-ret ved bindevævsdannelse (ardannelse) i lungevævet. Arvævsdannelsen medfø-rer, at lungevævet bliver tykt og stift. Lungerne ”skrumper” og kan ikke indeholdeså meget luft som under normale omstændigheder. Endvidere nedsættes udveks-lingen af ilt mellem lungerne og blodet betydeligt. Patienter med ILF får derfor svæ-re vejrtrækningsproblemer, der medfører forkortet levetid.Man kender ikke den direkte årsag til sygdommen (deraf navnet idiopatisk), menforud for dannelsen af arvæv er der en betændelsestilstand i lungerne.Der findes ingen effektiv behandling af ILF. Den tilgængelige behandling af ILFbestår af medicinsk og symptomatisk behandling (iltbehandling) og i sidste endelungetransplantation. Den medicinske behandling består typisk af en kombinationaf binyrebarkhormon og cytostatika. Dette er en behandling, som er behæftet medmange bivirkninger. Få patienter oplever, at den medicinske behandling får syg-dommen til at gå i ro, mens andre kun har lille eller ingen effekt. Man kan ikke påforhånd sige, hvem der vil få gavn af den medicinske behandling.Esbriet tages som tre kapsler tre gange dagligt efter en optitreringsfase på 14 da-ge.De hyppigste bivirkninger ved brug af Esbriet er hudreaktion efter solpåvirkning,kvalme, træthed, diarre og dårlig mave. Øvrige bivirkninger er hals-, luftvejs- ogblæreinfektioner, vægttab, tab af appetit, søvnbesvær, svimmelhed, hovedpine,kortåndethed, hoste, hedeture, maveproblemer, brystsmerter og solskoldning eftersolpåvirkning.Pga. risiko for leverenzymforhøjelse skal patienter i behandling med Esbriet følgesmed henblik på eventuelle ændringer i leverfunktionen. Esbriet er kontraindiceret tilpatienter med svær nedsat leverfunktion. Patienter skal informeres om de retteforebyggende foranstaltninger for at undgå lysfølsomhedsreaktioner ved ekspone-ring for sollys/solarium.

Behandling med Esbriet er en specialistopgave, og lægemidlet må kun udleveresefter begrænset recept.Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt udlever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det erLægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende læge-middel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgørforslagene en bedring af sundhedsbeskyttelsen.På baggrund af forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds-føringstilladelse med betingelser for lægemidlet Esbriet, omhandlet i artikel 127a iEuropa-Parlamentets og Rådets direktiv 2001/83/EF, er det af hensyn til en sikkerog virkningsfuld anvendelse af lægemidlet en betingelse for markedsføringstilladel-sen, at indehaveren af markedsføringstilladelsen skal foranstalte en sikkerhedsun-dersøgelse efter tilladelsen til markedsføring i form af et observationsregister tilindsamling af demografiske oplysninger om patienter, der får ordineret Esbriet, ogoplysninger om formodede uønskede bivirkninger. Formålet hermed er yderligereat karakterisere Esbriets (pirfenidons) langtidssikkerhedsprofil på basis af vigtigeidentificerede potentielle risici og manglende oplysninger som angivet i risikosty-ringsplanen for Esbriet. Endvidere skal indehaveren af markedsføringstilladelsenved lanceringen sikre, at alle læger, der forventes at ordinere Esbriet, får udlevereten informationspakke indeholdende produktinformation, lægeinformation (sikker-hedstjeklister vedrørende leverfunktion samt lysfølsomhed) samt patientinformationRegeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.