Vedr.: forslag til forordning om Medicinsk
Teknologi Vurdering MTV / HTA
Notits fra Sjældne Diagnoser
En lignende tekst er bragt som nyhed på Sjældne Diagnosers hjemmeside d. 27. september 2018,
http://sjaeldnediagnoser.dk/mere-europaeisk-medicin-samarbejde-tak/
Når nye lægemidler skal vurderes, sker det på EU-plan. Men det sker også i de enkelte medlemslande. Det er
spild af ressourcer og giver ikke en bedre kvalitet i vurderingerne. Derfor skal EU spille en større rolle,
selvom det stadig vil være op til de enkelte lande at bringe ny medicin i anvendelse. Sjældne Diagnoser
støtter forslag fra Europa-Kommissionen.
Der kommer mange nye lægemidler til sjældne sygdomme i disse år. En stor del af dem er til cancer-
sygdomme, som i Danmark ikke regnes blandt sjældne sygdomme. Men der kommer også nye lægemidler
til andre sygdomme. Det er særligt glædeligt, når der er tale om sygdomme, hvor der ikke er nogen form
for behandling i forvejen. Det gælder langt de fleste sjældne sygdomme.
Ofte omdiskuterede
De nye lægemidler er ofte omdiskuterede. Dels fordi det er svært at afprøve lægemidlerne efter
standardmetoder, når patienterne er få
–
det er svært at lave store blind-forsøg med tusinder af deltagere,
hvis der kun er 4 patienter i Danmark og 300 i hele Europa. Og dels fordi der ofte er tale om meget dyre
lægemidler målt pr. patient
–
også selvom udgifterne til medicin til sjældne sygdomme kun udgør et lille
hjørne af det samlede budget.
Derfor er det godt, at der er et europæisk samarbejde omkring at vurdere de nye lægemidler. Det har der
været i mange år, men materialet bliver ikke brugt godt nok på nationalt niveau i de enkelte EU-lande.
Herud over er der brug for et endnu bedre samarbejde.
Nyt forslag fra Europa-Kommissionen
Europa-Kommissionen foreslår et tættere samarbejde mellem nationale myndigheder, der bruger mange
kræfter på at vurdere de nye lægemidler (Forslag til EUROPA-PARLAMENTETS OG RÅDETS FORORDNING
om medicinsk teknologivurdering og om ændring af direktiv 2011/24/EU). Det drejer sig om at indsamle og
vurdere kli isk baseret i for atio o
ye læge idler ed særligt fokus på ekstra fordele ”added
be efit” i forhold til eksistere de beha dli ger. For sjæld e sygdo
e er de ekstra fordele ofte eget
store, fordi der for de allerfleste sygdomsgrupper slet ikke findes eksisterende behandling.
Europa-Kommissionen foreslår et struktureret samarbejde mellem de nationale myndigheder, så de 27
lande slår deres ekspertise sammen og undgår dobbeltarbejde. Indeholdt i forslaget er også, at landene
forpligter sig til at bruge de rapporter, der laves i fællesskab og ikke lave sine egne. Man kan dog godt tilføje
ny information nationalt, men ikke duplikere det arbejde, der allerede er gjort. Det vil fortsat være en
national beslutning, om man vil tage et nyt lægemiddel i brug og hvad man vil betale for det.
Sjældne Diagnoser er national alliance for fortrinsvis frivilligt baserede foreninger, der som medlemmer har
patienter og pårørende, der lever med sjælden sygdom og handicap
Sjældne Diagnoser
–
Blekinge Boulevard 2
–
DK-2630 Taastrup
–
sjaeldnediagnoser.dk; mail @sjaeldnediagnoser.dk; +45 3314 0010