Europaudvalget 2019-20
EUU Alm.del Bilag 266
Offentligt
2131234_0001.png
Sundheds- og Ældreministeriet
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPENS
Koordineret med:
Sagsnr.: 1911290
Dok. nr.: 1068911
Dato:
[Brevdato]
NOTAT
Notat til Folketingets Europaudvalget om forslag til
kommissionsbeslutning om tilladelse til markedsføring i henhold
til Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 af
det humanmedicinske lægemiddel ”Mayzent – siponimod”
(komité-sag)
1.
Resumé
Kommissionen har fremsat forslag (EU/1/19/1414 (EMEA/H/C/004712/0000)). En
vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en
markedsføringstilladelse til lægemidlet Mayzent.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes
stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 3.
januar 2020.
Lægemidlet anvendes til behandling af dissemineret sklerose af typen sekundær progressiv
med tegn på aktiv sygdom.
Regeringen vurderer, at en vedtagelse af forslaget ikke indebærer behandlingsmæssige
fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget ikke en forbedring af
sundhedsbeskyttelsesniveauet i Danmark.
Regeringen agter derfor at stemme imod forslaget.
2.
Baggrund
Kommissionens forslag (EU/1/19/1414 (EMEA/H/C/004712/0000)) til den ovenfor nævnte
beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 13. december 2019.
Forslaget har som retsgrundlag artikel 4, stk. 1, og artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning
726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af
human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk
lægemiddelagentur.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes
stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 3.
januar 2020.
 EUU, Alm.del - 2019-20 - Bilag 266: Notat om komitésag om markedsføringstilladelse for lægemidlet Mayzent – siponimod til behandling af en særlig form for dissemineret sklerose
Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger
om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler udviklet på grundlag af en række
bioteknologiske fremgangsmåder. Proceduren skal desuden anvendes ved godkendelse af
lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været
godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til
behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukkersyge og sjældne
sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs
vækst eller produktivitet.
Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den centrale procedure
for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt,
videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt lægemidler hvor en tilladelse på
fællesskabsplan kan være til gavn for patienterne.
Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske
Lægemiddelagentur (EMA). Lægemiddelagenturets udtalelse om ansøgningen afgives af et
af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved ansøgninger om godkendelse af
lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for
Human Use
–
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hver medlemsstat har udpeget
ét medlem til dette udvalg.
Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af godkendelse af
udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltningsproceduren i Det Stående
Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kommissionen vedtager de foreslåede
foranstaltninger, der straks finder anvendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget,
forelægger Kommissionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an-
vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i en måned. Rådet kan med kvalificeret
flertal træffe anden afgørelse inden for en måned. Har Rådet ikke inden for fristen på en
måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.
3.
Formål og indhold
Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan
udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Mayzent, som giver adgang til at
markedsføre lægemidlet i samtlige 28 medlemsstater.
Kort beskrivelse af lægemidlet:
Mayzent foreslås godkendt til behandling af en særlig form for dissemineret sklerose
(såkaldt Secondary Progressive Multiple Sclerosis, SPMS), som er en fremadskridende
neurologisk sygdom med tiltagende destruktion af nerveceller i centralnervesystemet som
følge af immunologisk betinget inflammation (betændelse). Destruktionen af nerveceller
medfører fysiske og mentale funktionsindskrænkninger, som igen ofte fører til invaliditet
og død.
Sygdommen gennemløber typisk forskellige stadier. Initiale faser er som regel præget af
gentagne
attaker
(relapses)
af
sygdomsaktivitet
med
forbigående
funktionsindskrænkninger, men med efterfølgende hel eller delvis generhvervelse af
funktion. I enkelte tilfælde har sygdommen dog et forløb med tiltagende
funktionsindskrænkninger uafhængig af attaker. Størstedelen af patienter gennemgår dog
et forløb med attaker og efterfølgende hel eller delvis generhvervelse af funktion, som
Side 2
 EUU, Alm.del - 2019-20 - Bilag 266: Notat om komitésag om markedsføringstilladelse for lægemidlet Mayzent – siponimod til behandling af en særlig form for dissemineret sklerose
gradvist går over i et forløb med tiltagende funktionsindskrænkninger uafhængigt af oplagte
attaker.
Det aktive stof i lægemidlet Mayzent (siponimod) hæmmer migration af lymfocytter (en
undertype af hvide blodlegemer) fra lymfatisk væv til centralnervesystemet og hæmmer på
den måde inflammationen (betændelsen) i centralnervesystemet, som antages at være
hjørnestenen i udviklingen af dissemineret sklerose.
Der er allerede godkendt en række lægemidler, der på samme eller andre måder hæmmer
betændelsesprocesserne i centralnervesystemet, men flertallet af disse er kun godkendt til
former af dissemineret sklerose med attaker. Der findes kun et andet lægemiddel
(Betaferon) godkendt til SPMS (uden attaker), men brugen af dette er begrænset på grund
af en række alvorlige bivirkninger.
Lægemidlet Mayzent medfører hos en del patienter forhøjet blodtryk, lav puls og
leverpåvirkning, som dog sjældent nødvendiggør afbrydelse af behandlingen. Endelig
nedsættes immunforsvaret, hvilket gør patienten mere modtagelig for infektionssygdomme
samt teoretisk set øger risikoen for visse cancerformer. Mayzent bør ikke anvendes til
patienter med aktiv cancer, svært nedsat leverfunktion, svær hjertesygdom, herunder
ledningsforstyrrelser samt genetisk betinget langsom omsætning af lægemidlet.
Lægemidlet
vil,
såfremt
lægemidlet
godkendes
til
markedsføring,
udleveringsbestemmelse BEGR, dvs. lægemidlet kun må udleveres til sygehuse.
få
4.
Europa-Parlamentets udtalelser
Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.
5.
Nærhedsprincippet
Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.
Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.
6.
Gældende dansk ret
Efter dansk ret følger det af § 7 i lægemiddelloven (LBK nr. 99 af 16. januar 2018), at et
lægemiddel kun må udleveres eller forhandles her i landet, når der er udstedt en
markedsføringstilladelse enten af Lægemiddelstyrelsen i medfør af lov om lægemidler eller
af Europa-Kommissionen i medfør af EU-retlige regler om fastlæggelse af
fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske
lægemidler m.v. (fællesskabsmarkedsføringstilladelse).
7.
Konsekvenser
Behandlingen af dissemineret sklerose er en specialistopgave og varetages af neurologer på
hospitalsafdelinger. Der er årligt ca. 650 nye tilfælde af dissemineret sklerose i Danmark. Da
sygdommen generelt er langsomt fremadskridende, er der aktuelt ca. 16.000 patienter med
denne sygdom i Danmark. Antallet af nye tilfælde af SPMS er ikke præcist angivet, men
antages at ligge under 650 (ikke alle nye tilfælde vil udvikle sig til SPMS). En effektiv
Side 3
 EUU, Alm.del - 2019-20 - Bilag 266: Notat om komitésag om markedsføringstilladelse for lægemidlet Mayzent – siponimod til behandling af en særlig form for dissemineret sklerose
behandling af de sene former for dissemineret sklerose (SPMS) ville kunne reducere den
fremadskridende invaliditet og udsætte tidspunkt for svær invaliditet til glæde for såvel den
enkelte patient som samfundet.
Det er dog Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel ikke fuldt ud
lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Under
vurderingen af lægemidlet Mayzent blev det klart, at det kliniske studie, som ansøgningen
hviler på, ikke var udført på betryggende vis. Fx har de læger, der skulle vurdere effekten af
Mayzent, for en større gruppe af patienterne været vidende om, hvilken behandling
patienten fik (Mayzent eller placebo)
–
dvs. forsøget har været såkaldt u-blindet. Særskilte
analyser indikerede, at effekten blandt disse u-blindede patienter var betydeligt større end
blandt patienter, hvor der er fortaget blindende forsøg.
Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende
lægemiddel ikke indebærer behandlingsmæssige fordele (i forhold til allerede godkendte
lægemidler), og i den sammenhæng udgør forslaget ikke en bedring af
sundhedsbeskyttelsen.
Da man endnu ikke kender den pris, som Mayzent vil blive solgt til, og da man ikke har
overblik over, hvor stor en del af patienterne med dissemineret sklerose der vil skulle
tilbydes behandling med Mayzent, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets
økonomiske konsekvenser for regionerne.
Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.
En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.
8.
Høring
Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Lægemiddelstyrelsen
ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende
dokumentationsmateriale indeholder oplysninger om forretningshemmeligheder af sensitiv
karakter.
9.
Generelle forventninger til andre landes holdninger
Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med et flertal anbefalede
markedsføringen af det pågældende lægemiddel. Ud fra de ovenfor anførte forbehold
vedrørende dokumentationen stemte den danske repræsentant i CHMP (sammen med
Frankrig og en uafhængig udpeget statistisk ekspert) imod at anbefale markedsføring.
Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor
forhandlingssituationen er uafklaret.
10. Regeringens foreløbige generelle holdning
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel ikke fuldt ud lever
op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er
Side 4
 EUU, Alm.del - 2019-20 - Bilag 266: Notat om komitésag om markedsføringstilladelse for lægemidlet Mayzent – siponimod til behandling af en særlig form for dissemineret sklerose
2131234_0005.png
Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende
lægemiddel ikke indebærer behandlingsmæssige fordele.
På den baggrund er det Regeringens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende
lægemiddel ikke udgør en forbedring af sundhedsbeskyttelsesniveauet i Danmark.
Regeringen agter at stemme imod forslaget.
11. Tidligere forelæggelser for Folketingets Europaudvalg
Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.
Side 5